Dal Nobel alle prime dieci sperimentazioni contro Parkinson e tumori con le cellule staminali pluripotenti indotte
03/21/2025 02:07 PM
A 12 anni dal premio Nobel per la Medicina per gli studi sulle cellule staminali pluripotenti indotte, arrivano risultati considerati molto incoraggianti dalle prime dieci sperimentazioni cliniche che in Giappone usano terapie cellulari a base di staminali pluripotenti indotte Ipsc (ottenute facendo tornare ‘bambine’ le cellule adulte) contro malattie come Parkinson, degenerazione maculare, tumori, difetti della cartilagine e della cornea. Ed è proprio uno dei due premiati, Shinya Yamanaka (l’altro era il britannico John Gurdon), padre delle Ipsc e indiscusso pioniere della riprogrammazione cellulare, a parlarne in occasione della lectio magistralis tenuta all'Università Statale di Milano nella giornata di apertura del Milan Longevity Summit.
Yamanaka si divide oggi tra l’Università di San Francisco e quella di Kyoto, dove cinque anni fa ha dato vita al centro per la ricerca e le applicazioni delle cellule staminali pluripotenti indotte (Cira) con l’obiettivo di “portare questa tecnologia ai pazienti il più velocemente possibile”, ha spiegato. A quasi vent’anni dalla prima pubblicazione scientifica sulle Ipsc (capaci di differenziarsi in qualsiasi tessuto del corpo umano) sono già state sviluppate sette linee cellulari che possono essere utilizzate per terapie cellulari a basso rischio di rigetto nel 40% della popolazione giapponese.
Grazie a queste cellule sono partiti i dieci studi clinici in corso, ancora su piccolissimi numeri di pazienti, da cui stanno emergendo dati molto positivi “sia per quanto riguarda l'efficacia che la sicurezza”, ha sottolineato Yamanaka. Per estendere l'uso di queste terapie cellulari a tutta la popolazione mondiale, i ricercatori giapponesi stanno sviluppando dieci linee cellulari modificate grazie all'editing genetico per renderle maggiormente compatibili con tutti i sistemi immunitari dei riceventi. Una terza strategia, più costosa e ancora da sviluppare, punta a ottenere cellule staminali pluripotenti indotte dal singolo paziente, con tecnologie automatizzate che potrebbero abbattere i costi fino a 10.000 dollari a persona.
Nato ad Osaka nel 1962, Yamanaka si è laureato nell'università di Kobe e quindi ha trascorso un lungo periodo negli Stati Uniti, nell'Istituto Gladstone di San Francisco, per poi tornare in Giappone. “Il mio obiettivo, quello di tutta la mia vita, è portare questa tecnologia al letto del paziente, ai malati, alla clinica” aveva detto quando era stata raggiunto dalla notizia del premio assegnato dall’Accademia di Svezia. “La mia grande speranza è portare questa ricerca alla pratica clinica. Ho dovuto cambiare la mia carriera dalla clinica al laboratorio, ma io resto un medico e il mio obiettivo è davvero quello di aiutare i pazienti. L'obiettivo della mia vita è portare la tecnologia delle staminali nella" pratica "clinica". E questo obiettivo sembra ancora più vicino.
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